Ученые создали генную терапию нового поколения

Вдохновленные успехами генной терапии в лечении наследственной слепоты исследователи из Медицинской школы Перельман в Университете Пенсильвании, готовы расширить использование метода лечения для других нарушений зрения и функций глаза.

В предыдущих опытах на пациентах, проводимых в Детской больнице Филадельфии и Пенне, исследователи упаковывали нормальную версию гена, отсутствующего у человека с врожденным заболеванием — амаврозом Лебера (LCA). Генетики вели работы в спроектированном векторе, названном адено-связанным вирусом (AAV). Ген производит фермент, который восстанавливает рецепторы глазного яблока, и зрение возвращается.

«Результаты трех клинических испытаний показали высокий потенциал применения генной терапии, основанной на адено-связанных вирусах, корректирующих гены в сетчатке», — отмечает старший автор Джин Беннетт, доктор философии, преподаватель офтальмологии. — «Расширяя лечение унаследованных болезней глаз, мы будем нуждаться в большем наборе инструментов, которые позволят нам более точно определять поврежденные гены и своевременно устранять их».

Вопросы, ответы, комментарии